암세포만 골라 '유전자 교정' 치료하는 항암 신약 개발
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암세포만 골라 '유전자 교정' 치료하는 항암 신약 개발
  • 정 현 기자
  • 승인 2024.04.09 23:15
  • 댓글 0
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- KAIST 정현정 교수팀, 연구 수행
- 크리스퍼(유전자 가위) 기술 기반 유전자 교정 치료 신약 개발
- 다양한 암종에 적용할 수 있는 유전자 치료 플랫폼 기술로 기대
- 논문, SCI급 국제학술지 'Advanced Science' 게재

[위즈뉴스] 국내 연구진이 암세포만 골라서 유전자 교정 치료를 하는 신약을 개발했다. 

KAIST(총장 이광형)는 8일, 생명과학과 정현정 교수 연구팀이 크리스퍼(유전자 가위) 기반 표적 치료제로 항체를 이용한 크리스퍼 단백질을 생체 내 표적 조직에 특이적으로 전달하는 항암 신약을 개발했으며, 이 신약이 암세포에 대한 선택적 유전자 교정 및 항암 효능을 보였다고 밝혔다.

정현정 교수(왼쪽)와 양승주 연구원 / 사진=KAIST 

이번 연구 결과를 담은 논문은 SCI급 저명 국제학술지 `어드밴스드 사이언스(Advanced Science, IF=15.1)' 3월 29일 자 온라인 게재됐다.

논문명은 'An Antibody-CRISPR/Cas Conjugate Platform for Target-Specific Delivery and Gene Editing in Cancer'이며, 정현정 교수가 교신저자로, 양승주 석박사통합과정생이 제1저자로 참여했다.

"향후 유전자 교정 치료 및 다양한 암에 적용할 수 있을 것"

연구를 주도한 정현정 교수는 “이번 연구는 최초로 크리스퍼 단백질과 항체를 결합해 효과적으로 암세포 특이적 전달 및 항암 효능을 보였다는 점에서 의의가 있다"면서 "이번 연구 결과를 기반으로 향후 생체 내 전신 투여를 통한 유전자 교정 치료 및 다양한 암종에 적용할 수 있는 플랫폼 기술로 기대하고 있다”고 말했다.

국제학술지 'Advanced Science' 최신호에 게재된 해당 논문
doi.org/10.1002/advs.202308763

최근 크리스퍼 기술을 활용한 유전자 교정 치료제 연구가 활발하다. 기존 화학적 항암치료제와는 달리 크리스퍼 기술 기반 유전자 교정 치료제는 질병 표적 유전자를 영구적으로 교정할 수 있어 암 및 유전 질환 치료제로 각광받고 있지만, 생체 내에서 암 조직으로 낮은 전달 효율과 낮은 효능으로 어려움을 겪고 있다.

뿐만 아니라 크리스퍼 단백질은 분자량이 커서 전달체에 탑재가 어렵고 전달체의 세포 독성도 문제가 되고 있다.

이러한 문제점들을 극복하기 위해 연구팀은 크리스퍼 단백질에 특정 아미노산을 변경시켜 다양한 생체분자를 보다 많이 결합시키고 생체 내 본질적인 생화학 과정을 방해하지 않는 단백질을 개발했다.

연구팀은 기존 비 바이러스성 전달체의 문제 해결 및 표적 세포로의 전달을 위해 개량한 크리스퍼 단백질을 난소암을 표적할 수 있는 항체와 결합함으로써 표적 치료제를 위한 항체 결합 크리스퍼 나노복합체(⍺Her-CrNC, anti-Her2 conjugated CRISPR nanocomplex)를 개발했다.

생직교반응 기반 표적치료제인 항체 결합 크리스퍼 나노복합체 제조 및 기능 / 자료이미지=KAIST

암세포 표면은 종양 항원(tumor antigen)으로 알려진 항원이 존재한다. 몇몇 종양 항원은 표적이 되어 진단 및 임상시험에 이용되고 있다.

연구팀은 개발한 항체 결합 크리스퍼 나노복합체가 종양 항원을 표적해 난소암세포 및 동물모델에서 암세포 특이적으로 세포 내 전달이 가능하고 세포주기를 관장하는 PLK1 유전자 교정을 통해 높은 항암효과가 나타남을 확인했다. 

PLK1(polo-like kinase)란 세포 분열을 조절하는 인산화효소이며, 암세포 분열과 관련이 깊다고 알려져 있다. 이번 연구에서는 PLK1 유전자를 표적하여 암세포 분열을 억제하여 항암 효과를 유도했다.

이번 연구는 과학기술정보통신부와 한국연구재단 및 보건복지부의 지원을 통해 이뤄졌다.


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