[헬쓰in논문] 국내 연구진이 '꿈의 소재'로 불리는 그래핀 양자점을 활용해 소아 치매의 치료제 응용 가능성을 열었다.
차세대융합기술연구원(이하 '융기원')은 11일, 융기원과 서울대 공동연구팀이 그래핀 양자점을 활용해 '소아성 치매'로 알려진 난치성 희소 질환인 C1형 니만-피크(Niemann-pick type C1)의 치료 가능성을 제시했다고 밝혔다.
공동연구팀은 융기원 그래핀 융합기술센터 홍병희 교수(서울대 화학부) 연구팀과 서울대 수의과대 강경선 교수가 주도하고, 서울대 화학부 신석민 교수 연구팀과 융기원 입주 벤처 기업인 (주)바이오그래핀 및 그래핀스퀘어 등이 참여했다.
이번 연구 성과를 담은 논문은 미국화학회가 발간하는 나노 분야의 SCI급 저명 국제학술지인 '나노레터스(Nano Letters, IF=11.238)' 표지 논문으로 선정됐으며 1월 20일자에 게재됐다.
논문명은 'Graphene Quantum Dots Alleviate Impaired Functions in Niemann-Pick Disease Type C in Vivo'이며, 김경선 교수와 홍병희 교수가 공동교신저자로, (주)바이오그래핀 유제민 박사가 제1저자로 참여했다.
난치성 희소 질환 가운데 하나인 C1형 니만-피크 질환(소아성 치매)은 콜레스테롤 수송체 단백질인 NPC1이 돌연변이가 되면서 콜레스테롤과 지질이 세포 안에 축적되는 질환이다.
대체로 신생아 단계에서 황달 증상과 함께 질환이 발현되며 성장하면서 운동 실조증, 기억력 감퇴 등 신경 퇴행 증상이 진행되는 것이 특징이다. 현재 치료제 개발이 꾸준히 이뤄지고 있지만, 이렇다 할 진척이 없는 상황이다.
공동연구팀은 이번 연구에서 그래핀 양자점이 콜레스테롤과 결합해 세포 내 축적을 억제함으로써 C1형 니만-피크병의 치료제로 활용할 수 있다는 사실을 밝혀냈다.
또, 그래핀 양자점이 사람 뇌와 혈관 사이 혈뇌장벽(Blood-brain barrier)을 통과할 수 있음을 증명했을 뿐만 아니라, 뇌에 직접적으로 투여할 필요 없이 복부 투여만으로도 손상된 뇌를 치료할 수 있다는 것을 확인했다.
이번 연구에서 그래핀 양자점 치료제 합성과 구조 및 특성 분석, 생체 배출 추적 연구를 주도한 융기원 홍병희 교수는 “융기원에 입주한 바이오 벤처 기업 바이오그래핀으로 이전된 특허 기술을 바탕으로 미국 국립보건원(NIH)과 협력해 유효성과 안정성을 검증하는 전임상·임상을 진행하면서 미국 식품의약국(FDA) 신속 심사도 추진할 계획”이라고 밝혔다.
한편 융기원 입주 기업인 바이오그래핀은 2019년 9월 소아 치매 임상 관련 세계 최고 권위자인 NIH 포브스 포터(Forbes D. Porter) 연구팀과 협력해 NIH 자체 전임상-임상 지원프로그램을 통해 그래핀 양자점의 NPC 질환 치료제 개발을 추진하는 것을 골자로 공동 연구 계약을 체결한 바 있다.
